前不久，在上海交通大学医学院附属新华医院，14岁的戈谢病患者小艾用上了国产新药。“用得上药、用得起药，心里踏实多了。”小艾母亲有了久违的轻松。
长期依赖进口、价格高昂的罕见病用药，正出现更多“中国造”。
“真正的医药创新，价值最终要体现在患者的可及性与生命的尊严上。”药物研发企业北海康成的创始人、董事长兼CEO薛群说，未来将持续聚焦临床未被满足的需求，让更多新药、好药惠及患者。
罕见病，衡量社会文明温度的标尺。从实验室研发，到获批上市，再到参与今年国家商保创新药协商，这一新药走向患者之路，正是近年来国产创新药加速发展的缩影。
“十五五”规划建议提出“支持创新药和医疗器械发展”。业内人士表示，这意味着多部门将进一步加大政策扶持力度，从审评审批、支付保障、产业配套等多维度，为本土创新药企“铺路搭桥”。
让罕见病用药“不罕见”。
针对罕见病患者长期面临的“诊断难、用药难、药价高”困境，相关部门开辟药物研发和审评审批的绿色通道，并通过国家医保目录谈判和动态调整机制，让多款罕见病用药加快上市、“降价入场”。
“国家层面对于创新药，特别是临床急需的罕见病药物支持力度是空前的。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说。
让创新药跑出“加速度”。
2024年，中国创新药上市申请审评平均时长225个工作日，其中，获得优先审评的创新药审评平均时长仅162个工作日，审评审批速度显著提升。
数据显示，“十四五”以来，我国获批上市的国产创新药超过110个，市场规模达1000亿元。在研新药数量占全球数量比例超过20%，跃居全球新药研发第二位。
中国医药创新促进会相关负责人介绍，近年来，“中国药”从跟随模仿逐渐迈向原创创新，研发实力和国际化水平显著提升。
多部门推出支持创新药发展的举措，采用新型技术平台提升研发效率，真实世界研究数据为药物评价和医保决策提供更充分依据……未来，创新药将得到“全生命周期”的进一步支持。
随着政策、产业与科技的深度融合，更多国产创新药有望进入千家万户，“病有所医、药有所保”的愿景将加速照进现实。
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